mRNA技术叠加AI 中国生物医药企业致力重塑产业格局

　科学研究发现，在DNA和蛋白质之间有个“中间人”，负责传递信息，mRNA就是这个“中间人”。 mRNA技术作为一种新兴的治疗策略引起了广泛关注。将先进的mRNA技术平台与AI算法结合，并应用于药物和疫苗研发过程，能够大幅提速增效，改变产业发展格局。

　　记者26日在走访中了解到，中国创新药企正基于其自主可控的mRNA技术平台，聚焦有巨大临床需求但缺乏针对性药物的“蓝海”，开发拥有自主知识产权的mRNA创新药物和疫苗。

　　云顶新耀首席执行官罗永庆当日接受采访时透露，通过此前的合作，企业在消化吸收加拿大Providence Therapeutics公司mRNA技术的同时，展开升级。如今，研发团队正利用经临床验证的mRNA技术平台快速推进多个项目，其自研mRNA疫苗管线已步入高速发展期。他告诉记者，位于浙江嘉善mRNA疫苗GMP(“良好生产规范”)生产基地的年产能可达7亿剂。

　　高效的递送技术是mRNA疗法药效的保证。对此，罗永庆表示，除了利用引入的递送技术，企业方面也在自主研发和开发新一代脂质纳米粒(LNP)递送系统以增强细胞介导的免疫反应。

　　据了解，从理论上说，mRNA能够表达任何蛋白质，可以探索治疗几乎所有基于蛋白质的疾病。靶点丰富、安全性较高是mRNA药物和疫苗的突出优势。上海生物制品研究所总经理李秀玲曾表示，mRNA技术作为通用的平台型技术，应用场景广泛，潜力巨大，协同推进mRNA关键核心技术攻关、自主技术开发和产品转化应用，对增强生物医药产业技术创新能力和保障民众身体健康具有重要意义。

　　过去药物开发一般都是一次性，即专注于识别某一特定靶点的分子进行研究，通常不适用于另一个疾病目标。在采访中，记者了解到，mRNA被看作是可以重写的“软件”。当mRNA技术构建出类似于数字领域的技术平台，更类似于形成共享式开发模式，使基于同一平台的药物和疫苗更快研发出来，可用于传染病预防和癌症治疗。这颠覆了药物开发模式，显著提高药物开发的生产力水平。这意味着，过去难以成药的蛋白或胞内蛋白均可由 mRNA编码表达，且免疫原性可控，代谢产物纯天然。mRNA技术平台可以实现“核酸+递送”的一体化，其应用场景广泛，潜力巨大。

　　近年来，AI算法被越来越多地应用于生物医药领域。传统的药物开发通常需要经历多年的开发过程，耗资巨大，且失败率很高。用AI药物平台开发新药，效率大幅提升，时间和费用大幅下降。不久前，中国生物技术企业英矽智能在Nature子刊NatureBiotechnology发表了关于AI制药的论文。该企业在全球率先开发AI药物的研发历程备受关注。

　　mRNA技术叠加AI有望重塑产业格局。“mRNA技术必须和AI以及机器学习等算法结合起来才能快速发展。”罗永庆坦言，通过广泛利用生物医学数据，我们可以快速寻找全新潜在治疗靶点;运用AI等算法进行序列设计，能够兼顾化学稳定性、翻译效率和免疫原性等，在基因天文数字般的编排可能中寻找最优解，结合实验数据最终将候选分子推向临床应用。

　　谈及自主研发mRNA肿瘤治疗疫苗，罗永庆指出，个性化的mRNA肿瘤治疗疫苗是通过测序明确患者肿瘤组织的基因突变，通过算法找到免疫原性好的抗原序列，之后利用mRNA技术平台合成含有多个肿瘤新抗原序列的产品，回输病人体内，激发产生特异T细胞攻击肿瘤。他透露，云顶新耀自主知识产权的mRNA肿瘤治疗性疫苗有望今年进入临床阶段。

　　在罗永庆看来，要成为生物制药行业内的一流企业，既要有商业化非常成功的产品，更要有自己的技术平台，并实现全球布局。“在企业发展，第一阶段云顶新耀以引进为主，目前实现了自主研发与授权引进的‘双轮驱动’。”他说，到2030年，企业将努力成为亚洲领先的综合性生物制药公司。关于中国创新药“出海”，罗永庆直言，药品只要有足够竞争力，就能顺利“出海”。未来云顶新耀将不断推出具备显著临床差异化优势的同类首创和同类最佳新药，满足全球患者需求。　(记者 陈静)