新版《药物临床试验质量管理规范》有哪些新调整？权威解答来了

　　记者今天从国家药监局获悉，新修订的《药物临床试验质量管理规范》今天发布，将于9月1日正式实施。

　　《药物临床试验质量管理规范》在新药研发、上市过程中，能起到什么作用?此次最新修订的版本，与现行规范相比，又有哪些新变化?对公众和我国医药产业发展，又将产生哪些影响?

　　本台记者独家采访了国家药监局相关部门负责人和权威专家，作出解答。

　　从研发到上市 验证药物安全性有效性

　　一款新药，从研发诞生，最终到患者手里，药物临床试验，可以说是药品上市前必经的科学验证环节。不过，一直以来，也有一些人，对药物临床试验存在误解：比如参加试验就是被当“小白鼠”，试用新药就会冒“大风险”。真相真是如此吗?

　　国家药监局药品注册司副司长 蓝恭涛：《药物临床试验质量管理规范》，是药物临床试验全过程应当遵循的伦理、科学和质量的标准。业内和国际通常采用其英文缩写，简称GCP。GCP设定的标准，用于指导药物临床试验规范开展，也是监管执法的重要依据。

　　国家癌症中心药物临床试验中心、主任医师 李宁：临床试验是一个药物从实验室走向临床最关键的一个环节，它的目标是验证这个药物的安全性和有效性，以及它是否具有我们所希望的临床价值。

　　据了解，药物临床试验通常涉及申办者药企、主要研究者临床医生、医疗机构、伦理委员会和试验参与者等多个角色。药物研发的成败，除药物本身的属性外，试验方案设计是否科学，实施过程是否规范，试验数据是否可靠，是非常重要的影响因素。

　　国家药监局药品审核查验中心副主任 崔浩：GCP就像一个“共同约定”，它规定了各方该干什么，怎么配合，确保临床试验按照统一的标准规范执行。任何一个环节如果衔接不畅，可能会影响临床试验的质量，甚至是影响参与者的安全。

　　据介绍，我国GCP的理念和要求注重与国际规则接轨，现行GCP是2020年修订的。

　　国家药监局药品注册司副司长 蓝恭涛：此次修订保持与国际最新理念同步，对药物临床试验提出了“质量源于设计”“符合目的”和“风险相称”的理念，并对这些理念在临床试验的应用提出原则性要求。

　　国家癌症中心药物临床试验中心、主任医师 李宁：新版GCP修订重要的是监管理念的变革，从“发现问题后纠正”转变为“在设计阶段预防问题的发生”。

　　北京大学第三医院药物临床试验机构主任 李海燕：在这个过程中，我们首先就要识别关键的质量因素，做好分层分类的质量控制，试验参与者的安全是不可逾越的红线。我们不仅支持新药的上市，更重要的是要确保药物上市后在更广大的患者中应用的安全性。

　　责任更清晰 管理更细化 技术更开放

　　试验参与者的安全是药物临床试验过程中不可逾越的红线。对此，国家药监局相关负责人介绍，新版《药物临床试验质量管理规范》从三个方面着手，确保责任更清晰、管理更细化、技术更开放。

　　国家药监局药品审核查验中心副主任 崔浩：新版GCP在三个方面进行了重点强化，一是责任更清晰，更加强调主要研究者以及各环节参与者的责任边界;二是管理更细，新版GCP涵盖了药物临床试验的全过程质量管理，强调风险识别和过程控制，把问题解决在前面。第三是技术更开放，鼓励和支持AI智能化等新技术新方法规范应用。

　　记者在采访中了解到，GCP实施过程中，充分结合我国临床实际特点，既与国际规则接轨，又有“中国特色”。

　　北京大学第三医院药物临床试验机构主任 李海燕：药物临床试验机构备案的管理制度是我们国家特有的，中国目前有1900多家的医疗机构获得了备案。实际上这个是对我们国家临床试验在实施过程中提供了重要的资源保障。

　　据了解，目前全国1900多家医疗机构主动建设临床试验研究平台、完善伦理委员会质量控制体系等。专家介绍，新版GCP强化了备案医疗机构对临床试验的管理职能。

　　北京大学第三医院药物临床试验机构主任 李海燕：第一个我们就是在医院层面上定规则、定流程，高效地支持主要研究者实施临床研究;第二个我们是给予主要研究者技术上的支持。第三个是检查我们主要研究者是否遵循了临床试验的方案。第四个对全院的研究者实施相关的培训，使他们能够获知临床试验领域里的最新知识。

　　国家药监局药品审核查验中心副主任 崔浩：新版GCP的一个重要的特点是它厘清了“红线”和“方法”的关系。临床试验参与者的安全以及数据可靠性是底线，是红线。但是在具体操作而言，比如团队的组织，资源的分配，各方可以根据临床试验的特点灵活安排，不搞“一刀切”。

　　主要研究者是临床试验现场最终责任人

　　临床试验平台建好了，最关键的还是执行者。专家介绍，新版《药物临床试验质量管理规范》就明确提出，临床试验的主要研究者，就是临床试验现场的最终责任人，他要对受试者的权益、安全以及整个试验质量负责。

　　北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任 沈琳：PI其实就是他英文的缩写叫Principal Investigator，我们一般就叫主要研究者，一种是整个是项目总的PI，是整个项目的一个决策者、设计者和实施者以及管理和分析的这样的一个人。另外还有每一个中心的主要研究者，他主要是严格按照研究方案来执行，同时保证患者的安全。第二个你要保证这个数据的真实可靠，科学要可溯源。整个项目的总PI来讲，你要了解现在这个疾病尚未满足的临床需求是什么。

　　记者注意到，最新发布的新版GCP要求主要研究者真正把时间和精力花在试验现场。

　　北京大学第三医院药物临床试验机构主任 李海燕：特别是有些环节不能授权，这里边包括向伦理委员会的报告，临床试验设计，还有临床试验总结报告的签字，这样修改的核心目的是要求主要研究者应该真正深入到临床试验的全过程。

　　北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任 沈琳：这个要求其实我觉得比以前更具象化，比如说你对这个试验的设计科学性和患者安全性的保障，以及实施过程当中可能出现的风险，你主要的PI你都要负责任。

　　PI既是患者安全的守护者，又是临床试验实施质量的第一负责人。那么，PI需要具备什么资质和哪些能力呢?

　　国家癌症中心药物临床试验中心、主任医师 李宁：一名临床研究的PI，他必须具备丰富的临床经验，一般来说是一个学科和领域的带头人。其次他要熟悉临床研究的规范，具备组织和实施一项临床研究的能力，最重要的是他应该具备处置和防范不良反应和风险的能力。

　　“受试者”变“试验参与者” 强化伦理审查

　　记者还注意到，新版规范中，把临床试验中的“受试者”修订为“试验参与者”，强化伦理审查管理，明确提出知情同意书应当充分完整，内容通俗易懂，保障试验参与者权益和安全。

　　记者在采访中发现，很多患者参加临床试验之前，可能会有存在顾虑。

　　国家癌症中心药物临床试验中心、主任医师 李宁：很多患者参加临床试验都会有我是不是成为小白鼠这样一个顾虑，但实际并不是这样的。我们进行一项临床试验是要经过严格审查的，我们要通过伦理委员会的审查，我们要通过国家药监部门的科学审核，也要通过医院的科学审核，我们始终把临床试验参与者的权益和安全放在第一位。

　　北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任 沈琳：临床研究它是一个由科学家、临床研究者、研究护士和所有的相关人员，共同来根据患者的变化来进行处理和决策，相当于你的医疗照护增加了。

　　专家介绍，开展临床试验的新药，通常是为了验证当前临床未满足的治疗需求。

　　北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任 沈琳：新的药物它首先是来做满足临床尚未满足的需求，或者是前面有一些初步的研究，已经发现它比现行的方法要好，所以也就是说，你最低限度是用现在最好的研究来作为你的这个对照。

　　据了解，新药临床试验，通常设置“试验组”和“对照组”，采取“随机双盲”的方式对新药的安全性和有效性进行科学验证，那么进入“对照组”的试验参与者，是不是得不到有效治疗呢?

　　国家癌症中心药物临床试验中心、主任医师 李宁：这个担心可以理解，但现实情况可能恰恰相反，试验组接受的新的治疗方案，但是对照组接收到的是现行的指南内的标准治疗方案。设置对照组的目的是获得科学可靠的临床证据，一款新药只有通过临床试验充分验证其安全性、有效性和综合获益，具有临床价值才可能获批上市。

　　此外，专家强调，临床试验确实存在一定的风险和不确定性，因此，它设置了非常严格的入组标准，以保障患者权益。如果患者想要参加药物临床试验，该如何入组呢?

　　国家癌症中心药物临床试验中心、主任医师 李宁：我们医院也特别开设了临床试验门诊，有专门的研究医生对患者进行评估，根据患者的肿瘤情况、身体状况和检查指标，匹配最合适的临床试验。临床试验参与者的权益保护是写在法律当中的，任何时候他都可以无条件地退出临床试验，不需要理由。

　　(总台央视记者 张芸 韩星 帮军)